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The FDA on Tuesday approved a gene therapy for a rare immune disease called Wiskott-Aldrich syndrome, for which patients have little options besides a bone marrow transplant.
美國食品藥品監督管理局(FDA)周二批準了一種用于治療罕見免疫疾病Wiskott–Aldrich綜合征的基因療法；除骨髓移植外，患者幾乎別無選擇。
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