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美國食品藥品監督管理局(FDA)周二批準了一種用于治療罕見免疫疾病Wiskott–Aldrich綜合征的基因療法；除骨髓移植外，患者幾乎別無選擇。
這種基因療法將以 Waskyra 名義上市，由意大利一家專注罕見病研究的慈善機構 Telethon 基金會(Fondazione Telethon)開發。根據 FDA 的說法，這標志著首個由非營利申請方獲批的細胞與基因療法。
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