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Flagship旗下的Tessera Therapeutics確認,其體內“基因書寫”平臺將于下月啟動首次人體臨床試驗,入組對象為競爭激烈領域中的重度α1抗胰蛋白酶缺陷癥(AATD)成人患者。
這家資金雄厚的Boston生物技術公司正在開展一項I/II期、開放標簽、多中心試驗,擬在72名患者中評估名為TSRA-196的療法在成年PiZZ基因型且患有與AATD相關的肺部和/或肝臟疾病人群中的安全性、耐受性和療效。
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