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全新堿基編輯策略或將催生“多病同治”的通用療法

由布羅德研究所的基因編輯明星劉如謙領銜的研究團隊,為“引導編輯”(prime editing)找到了一種新用途,能夠用同一種方法解決具有相同根因的一類疾病。他們表示,這為處理數(shù)十乃至數(shù)百種遺傳病開辟了一條更為直接的路徑。

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由布羅德研究所(Broad Institute)的基因編輯明星劉如謙(David Liu)領銜的研究團隊,為“引導編輯”(prime editing)提出了一種新用途,能夠針對具有相同根源的一系列疾病展開治療,他們表示,這為解決數(shù)十甚至數(shù)百種遺傳病開辟了一條更為直接的路徑。

從理論上講,這一雄心勃勃的構想有望為囊性纖維化、泰-薩克斯病等遺傳疾病,以及許多會縮短壽命、且即便有治療也往往依賴于針對各自病癥的復雜或高昂療法的極其罕見疾病,提供廣泛的治療途徑。

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